CRISPR/Cas9技術を用いた世界初の医薬品開発の成功からみる特許紛争リスク
CRISPR/Cas9技術を用いた世界初の臨床適用が米国で始まろうとしている。新たな治療薬によって人命が救える一方で、その背景には特許係争などの問題が横たわっている。創薬特許リスクの対処方法及び開発速度の向上の問題について、スタートアップが進める戦略はどのようなものがあるのか。大野総合法律事務所 パートナー 弁理士 森田 裕氏からの寄稿をお届けする。
ゲノム編集技術は、人を含む真核細胞の巨大なゲノムDNAを自在に改変する技術として開発され、さまざまな生命科学分野に広く適用できるため、医療応用に期待が寄せられていた。ゲノムDNAを自在に改変できるのであれば、ゲノム配列の異常による疾患の治療ができるのではないかと考えられていたためだ。
CRISPR/Cas9系は設計や運用が簡便であり、その使い勝手の良さからゲノム編集技術に革命をもたらし、ゲノム編集技術の産業応用および医療応用への熱は一気に高まった。一方で、CRISPR/Cas9系によるゲノム編集技術の特許保護に関する係争が加熱しており、ゲノム編集技術の産業応用および医療応用への不安要素も生み出している。
この特許係争での主なプレイヤーは、CRISPR/Cas9系によるゲノム編集技術の基盤を確立したジェニファー・ダウドナ博士が所属する米カリフォルニア大学とエマニエル・シャルパンティエ博士が所属するオーストリアウィーン大学のチームと、この技術の真核細胞への適用の道を開いたフェン・チャン博士らが所属する米マサチューセッツ工科大学および米ブロード研究所であり、いずれが特許権を得るべきかについて、先発明主義を採用していた米国で争いが生じていたのである。米国は世界最大の医薬品市場を形成するが、現状としては米マサチューセッツ工科大学および米ブロード研究所が優勢である。
世界初のCRISPR/Cas9系によるゲノム編集応用治療のFDA承認
米国マサチューセッツ州ボストンに本社を置くバーテックス・ファーマシューティカルズ社（Vertex Pharmaceuticals, Inc.）とスイスCRISPRセラピューティクス社（CRISPR Therapeutics AG）は、CRISPR/Cas9系によるゲノム編集を応用して鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミアに対する治療薬（商品名：CASGEVY、一般名：exa-cel）を開発し、2023年11月に英国から承認を得たこと、および2023年12月には米国医薬食品庁（FDA）から承認を得たことをプレスリリースした。CRISPR/Cas9系によるゲノム編集を応用した治療法としては世界初である。
「承認間近の初のCRISPR治療、新たな法廷論争の幕開けか」（2023年12月7日）と題したMIT Technology Reviewの記事において、上記新規治療法に対して生じ得る特許係争の可能性が指摘されている。この指摘に関する重要な背景情報となっているのは、米マサチューセッツ工科大学および米ブロード研究所の特許は、米エディタス・メディシン社（Editas Medicine, Inc.）が臨床開発に関する独占ライセンスを受けており、独自に鎌状赤血球症の治療薬を開発しているということである。
問題は、米マサチューセッツ工科大学および米ブロード研究所の特許の実施権を競合品を開発するエディタス・メディシン社が独占しているため、バーテックス・ファーマシューティカルズ社は、米マサチューセッツ工科大学および米ブロード研究所の特許の使用許可を得られるとは限らず、特許訴訟に巻き込まれる可能性があるということだ。
臨床開発は特許とどのように折り合いを付けるべきなのか。
これは非常に難しい問題である。特許の活用によって、開発した製品の差止や損害賠償を請求することができる一方で、特に開発難易度が高いことで知られる医薬品分野において、開発に成功した治療薬を特許で妨害することの是非が問われる。特許は、人の命よりも優先されるのだろうか。
この問題に対する答えは必ずしも明確ではないが、人命に関わる治療薬の場合には、製品を止めることをためらう企業は少なくなく、金銭的解決により特許の実施許諾（ライセンス）を得られる場合がある。
CRISPR/Cas9系と同様にノーベル賞受賞を受けた免疫チェックポイント阻害剤の事例では、小野薬品工業株式会社及び本庶佑博士らの特許のMSD社に対する権利行使は、損害賠償のみを求めるものであり、差止請求まではなされなかった。がんの治療薬であり、人命に関わるために差止を避け、特許訴訟は特許の妥当なライセンス契約締結のためのツールとして活用されたと考えられ、この事例では和解による金銭的解決がなされた。その他、米サレプタ・セラピューティクス社（Sarepta Therapeutics, Inc.）は米バイオマリン社（BioMarin Pharmaceutical, Inc.）の特許の脅威がある中で米国FDAからデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬であるExondysの承認を得た後に米バイオマリン社と和解した。
